Investigadores de China han realizado un avance significativo en el tratamiento de los trastornos del neurodesarrollo como el autismo mediante una innovadora tecnología de edición genética. El estudio fue publicado en la prestigiosa revista Nature y propone una solución eficaz para corregir problemas relacionados con el síndrome Snijders Blok–Campeau (SNIBCPS), una condición que afecta tanto a médicos como a familias a nivel mundial.

El síndrome SNIBCPS es causado por variantes patogénicas en el gen CHD3 y se presenta con síntomas como discapacidad intelectual, comportamientos similares al autismo y dificultades motrices. En su investigación, el equipo científico desarrolló un editor de bases de adenina llamado TeABE, el cual fue introducido en los cerebros de ratones animados por niveles anormales de CHD3.

Los resultados fueron prometedores: tras la administración de TeABE, los ratones mostraron una restauración en sus comportamientos y habilidades cognitivas a niveles normales, además de que los niveles de CHD3 regresaron al rango esperado. Un hallazgo clínicamente relevante es que otros genes cercanos no se vieron perjudicados durante el proceso.

Los científicos también evaluaron la posibilidad de traducir esta tecnología a primates no humanos, obteniendo resultados consistentes con los observados en los ratones. Esta investigación abre nuevas posibilidades para el tratamiento de trastornos del neurodesarrollo en modelos más cercanos a los humanos.

A pesar de los avances, los investigadores reconocen que aún hay un largo camino por recorrer antes de que estos tratamientos puedan ser aplicados en humanos. Actualmente, el equipo está planificando la siguiente fase de experimentos para llevar su investigación al siguiente nivel y acercarse a los ensayos clínicos.