Científicos de Shenzhen y Pekín han desarrollado un nuevo vector para terapia génica llamado AAVLINK, que promete mejorar la entrega de genes grandes, un aspecto crítico en el avance de la terapia génica.

La entrega efectiva de genes terapéuticos es fundamental para el éxito de estos tratamientos. Los virus adenoasociados (AAV) han sido identificados como un vector principal debido a su capacidad para transportar cargas genéticas con gran flexibilidad y eficiencia, aunque su limitada capacidad de empaquetamiento presenta un desafío significativo para la transducción de genes de mayor tamaño.

El innovador AAVLINK fue desarrollado por el equipo del profesor Lu Zhonghua, quien trabaja en el Instituto de Tecnología Avanzada de Shenzhen, en colaboración con el Primer Hospital de la Universidad de Pekín. Este nuevo vector utiliza la recombinación de ADN intermolecular mediada por Cre/lox, lo que permite el reensamblaje in vivo de genes grandes.

Los resultados del estudio proporcionaron evidencia convincente de que AAVLINK es capaz de facilitar la entrega funcional de grandes genes terapéuticos en el sistema nervioso. Estos hallazgos fueron publicados en la revista internacional Cell.

En el contexto médico actual, hay más de 7,000 enfermedades raras identificadas, muchas de las cuales se deben a mutaciones genéticas y carecen de tratamientos eficaces. Esto plantea un desafío importante en el campo de la medicina. La terapia génica ha emergido como una solución potencial, ofreciendo esperanzas para tratar trastornos genéticos a través de la reparación, reemplazo o supresión de los genes responsables de estas enfermedades.

Con AAVLINK, los investigadores han construido un banco de vectores que abarca 193 genes grandes que se encuentran en trastornos hereditarios, lo que incluye afecciones como el autismo y la epilepsia. Esta colección ha sido validada en cuanto a su capacidad para reconstituir genética, y además incluye herramientas genéticas basadas en CRISPR que amplían aún más las posibles aplicaciones de AAVLINK.

El estudio sugiere una estrategia eficiente para facilitar la entrega de grandes cargas genéticas utilizando AAVs, lo que abre nuevas posibilidades terapéuticas para enfermedades que anteriormente se consideraban inalcanzables mediante terapia génica convencional.

(Cobertura: El equipo del Profesor Lu Zhonghua realiza un experimento de qPCR. Cortesía del Instituto de Tecnología Avanzada de Shenzhen de la Academia China de Ciencias)