Investigadores del Hospital Huashan, afiliado a la Universidad de Fudan en Shanghái, han logrado un importante avance en la búsqueda de tratamientos para la enfermedad de Parkinson al identificar FAM171A2 como un nuevo objetivo terapéutico. Esta investigación, publicada en la revista Science, se ha llevado a cabo durante cinco años.

El equipo, liderado por Yu Jintai, subjefe del departamento de neurología del Hospital Huashan, ha desarrollado además un medicamento candidato que podría ralentizar la progresión de la enfermedad, basado en este nuevo hallazgo.

El estudio fue realizado con el apoyo del Centro Nacional de Enfermedades Neurológicas y el Laboratorio Nacional Clave de Función Cerebral y Enfermedades Cerebrales.

La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común, después del Alzheimer, y afecta de manera significativa la vida diaria de quienes la padecen. Los tratamientos actuales solo pueden aliviar los síntomas de la enfermedad, sin detener su avance.

Se estima que el número de personas afectadas por esta enfermedad podría alcanzar los 13 millones para el año 2040, con pacientes en China representando casi la mitad de esa cifra.

La alfa-sinucleína patológica es una proteína clave en la enfermedad, cuya acumulación interfiere con el funcionamiento normal de las neuronas y puede provocar su muerte. Esta proteína también tiene la capacidad de propagarse, afectando a neuronas sanas.

Los síntomas motores típicos de la enfermedad incluyen bradicinesia, temblor en reposo y rigidez, además de problemas cognitivos como deterioro de la memoria.

La identificación de FAM171A2 como receptor que media la transmisión de la alfa-sinucleína patológica abre la puerta a nuevos enfoques en el desarrollo de medicamentos para combatir la progresión de la enfermedad.

El equipo utilizó tecnología de inteligencia artificial para analizar más de 7,000 compuestos y descubrió que el Bemcentinib podría ser un candidato prometedor. Experimentos iniciales han mostrado que este compuesto puede limitar la interacción entre FAM171A2 y la alfa-sinucleína patológica.

El equipo ha solicitado una patente internacional para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson enfocado en FAM171A2 y planea realizar investigaciones preclínicas para desarrollar un tratamiento efectivo para los pacientes.